2021年12月，一篇《藥囧——1042個罕見癲癇性腦病患兒家長公開尋找氯巴占》引發社會廣泛關注，氯巴占因此走進大眾視野。
 
　　今年6月底，國家藥監局官方網站發布關于印發《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》，北京協和醫院為牽頭進口醫院，國內共50家醫療機構獲準臨時進口使用氯巴占。針對一種藥物單獨發出工作方案，足以顯示監管部門對特殊臨床需求的高度重視。
 
　　此前，賽諾菲作為氯巴占（Frisium）進口產品的生產企業，曾公開表示，盡快幫助需要的患者處方到氯巴占。據業內最新消息，氯巴占進口產品已經到達中國港口，企業正在協調內外部資源推進產品臨床使用。
 
　　無獨有偶，8月16日，宜昌人福藥業有限責任公司以仿制3類提交的氯巴占口服混懸液臨床申請獲得CDE承辦受理，為國內首家。
 
　　行業觀點認為，由于氯巴占開發難度較大，且用藥主體為兒童，受試者招募和入組都比較困難，“罕見病”用藥市場也存在一定的瓶頸，以往我國氯巴占的研發進展并不理想，藥物市場和應用仍然存在不少挑戰。
 
　　進口產品即將“登陸”？
 
　　氯巴占（Clobazam）在醫學上屬于神經系統、癲癇病的治療藥物藥。事實上，早在2017年5月，氯巴占就作為“中國大陸境內尚未注冊上市且臨床急需的兒童用藥”，被原國家衛計委等機構列入《第二批鼓勵研發申報兒童藥品建議清單》。
 
　　然而，截至目前，尚無國內藥企生產的氯巴占上市，這也是引發用藥群體用藥困難的根本原因。面對患兒及家屬迫切的臨床用藥需求，監管部門適時發布政策。
 
　　2022年3月，國家衛健委發布公告，就《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》公開征求意見；6月份，上述兩大方案正式發布，并公布牽頭進口和使用氯巴占的50家醫療機構名單。
 
　　據《氯巴占臨時進口工作方案》，氯巴占的臨時進口工作將由國家衛生健康委組織提出氯巴占臨床需求量，確定使用醫療機構名單，選定牽頭進口的醫療機構，組織擬訂藥品使用規范和處方資質要求，明確患者知情同意和醫生免責要求；并且，牽頭進口的醫療機構應向國家藥監局提出臨時進口申請。
 
　　政策發布之后，跨國藥企賽諾菲做出響應，調配資源，提高產能，提供氯巴占有效支持政府的醫療衛生舉措，幫助需要的患者在中國處方到氯巴占。
 
　　作為賽諾菲的重點板塊，無論是創新產品獲批，還是臨床急需產品上市，罕見病管線取得進展，對于今年賽諾菲而言，的確可以算好消息。
 
　　事實上，自從賽諾菲啟動“Play-to-Win”五年計劃以來，發展重心已經全面轉向腫瘤、罕見病等業務，并組建了特藥、普藥、疫苗三大核心全球事業部。然而，今年對于賽諾菲特藥板塊可以說是“多事之秋”：
 
　　Rilzabrutinib天皰瘡三期臨床失敗；Tolebrutinib和Fitusiran臨床暫停；Amcenestrant在聯用Palbociclib治療一線ER+/HER2-乳腺癌患者的三期臨床中期分析未達臨床終點；出售了其長期合作伙伴Regeneron癌癥藥物Libtayo的全球獨家權利......
 
　　業內人士指出，達必妥（Dupixent）作為賽諾菲目前核心產品，仍在持續快速增長，可以說是公司商業化戰略核心；然而，面對錯失新冠疫苗、口服藥“風口”，糖尿病集采降價等壓力，免疫炎癥、腫瘤、罕見病等領域領域的任何“風吹草動”都容易被市場放大。“氯巴占作為一款罕見病產品，從滿足臨床急需的角度，也不失為提振信心的選擇。”
 
　　國內仿制正在加速
 
　　氯巴占屬于苯二氮卓類藥物，已在多個國家和地區獲批上市，用于治療兒童難治性癲癇發作，屬于罕見病用藥。根據我國《精神藥品品種目錄（2013年版）》，氯巴占屬于國家管制第二類精神藥品，受到嚴格管控，但它也是癲癇患兒的“救命藥”。
 
　　如今，氯巴占進口加速固然可喜，但在促進可及性的同時，作為罕見病藥物，市場競爭依然不夠充分，這也給藥物的可負擔性帶來了更多的市場考驗。
 
　　業內對此不乏擔憂，考慮到進口、國內藥品短缺等情況，意味著產品價格可能在短期內難以快速下降。
 
　　加快我國仿制藥研發，是解決進口氯巴占藥費高昂的關鍵舉措。
 
　　“氯巴占對于合成工藝的路線選擇有著比較高的要求，有些工藝合成路線操作步驟少，但收率低，有些合成步驟則較為繁瑣；而且考慮到市場需求，原料必須廉價易得，而且需要避免環境污染。”業內人士表示，商業化生產過程必須考慮到市場和成本，罕見病藥品對于企業本身的研發和生產能力就提出了很高要求。
 
　　日前，宜昌人福藥業以仿制3類提交的氯巴占口服混懸液臨床申請獲得CDE承辦受理；就在今年3月份，宜昌人福也已經提交了氯巴占片的上市申請。宜昌人福曾經公開對媒體表示，氯巴占項目研發投入超過2000萬元，如今已經完成了藥學研究。
 
　　除此之外，濟南科匯醫藥等企業同樣布局了氯巴占仿制藥開發，氯巴占仿制已在快馬加鞭。據國家衛健委發布的信息顯示，我國已有8家企業按照有關規定獲準研制氯巴占。
 
　　但是，不容忽視的是，哪怕是目前進展最快的人福藥業想要成功上市仿制藥，也還需要一段時間。如何切實緩解患者的壓力，讓氯巴占早日惠及患者，政策制定、藥企和創新支付平臺等多方渠道如何為患者找尋更靈活、更可及的支付手段，將成為接下來要共同攻克的新難題。
 
　　兒童臨床研究困境是全球性難題。雖然兒童用藥的鼓勵政策較多，越來越多企業關注和布局，但臨床需求依然遠未得到滿足。進一步加強我國兒童藥研發能力，監管部門、臨床機構和藥品生產企業通力合作，進一步推動兒童用藥產業有序發展與持續創新。